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domingo, 1 de marzo de 2015

nsf,gov - National Science Foundation - Rewriting genetic information to prevent disease

Hola amigos: A VUELO DE UN QUINDE EL BLOG: hemos recibido una importante comunicación de la Fundación Nacional de Ciencias de Los Estados Unidos que nos dicen:

"Premio Breakthrough aprovecha CRISPR para mejorar el sistema inmune
Jennifer Doudna

Jennifer Doudna es profesor en la Universidad de California, Berkeley.Crédito y Más Grande
25 de febrero 2015Durante los últimos años, los científicos han estado estudiando una antigua pero sólo entendida recientemente mecanismo de la inmunidad bacteriana que tiene el potencial de proporcionar beneficios inconmensurables para la salud animal y vegetal.El fenómeno conocido como CRISPR (por clúster Regularmente Interspaced Short palindrómicas repeticiones) es un sistema inmune natural que se encuentra en muchas bacterias con la capacidad de identificar y destruir los genomas de los virus invasores y plásmidos.Los investigadores están tratando de aprovechar este sistema para la edición de genes y la regulación, un proceso que podría transformar "el genoma de plantas o animales en formas que mejoren su salud, o introducir cambios genéticos que resistirán la enfermedad del cambio climático", dice Jennifer Doudna, investigador del Instituto Médico Howard Hughes y profesor de bioquímica, biofísica y biología estructural en la Universidad de California, Berkeley. "La explosión de la investigación que utiliza esta técnica ha sido increíble."Doudna, colaborando con Emmanuelle Charpentier del Centro Helmholtz de Investigación sobre Infecciones Suecia y la Universidad de Umeå, identifica cómo funciona el sistema y desarrollado en nuevas formas que ampliaron su alcance. Los dos investigadores, que describieron su trabajo en un artículo de 2012 en la revista Science, desarrollaron una técnica que permite la reescritura de la información genética y la corrección de mutaciones que de lo contrario pueden causar enfermedades, y también puede noquear a la capacidad de la célula para producir proteínas nocivas , dice ella."Muchos laboratorios han demostrado que, en principio, esto se puede utilizar para corregir las mutaciones tales como los que se producen en la fibrosis quística o la enfermedad de células falciformes," dice ella. "Ellos están mostrando en líneas celulares y animales de laboratorio. Todavía estamos un periodo de tiempo lejos de usar esto en los seres humanos, pero el ritmo en el campo ha sido verdaderamente notable, y realmente emocionante ver."Muchas bacterias tienen este sistema inmunológico a base de CRISPR capaz de identificar y destruir invasores hostiles. Doudna y Charpentier mostraron que, al hacerlo, CRISPR produce la proteína Cas9, una enzima ADN-corte guiado por ARN, que se basa en dos secuencias cortas de ARN de guía para encontrar ADN extraño, luego se escinde, o cortes, las secuencias diana, el silenciamiento de ese modo los genes de los invasores.Cas9 ha evolucionado para proporcionar una protección contra los virus que podrían infectar la bacteria, y utiliza piezas de RNA derivados de CRISPRs para dirigir su actividad. El sistema es lo suficientemente específico y eficaz para evitar infecciones virales en las bacterias.Doudna y sus colegas programar el proceso para que pueda ser dirigida por una sola molécula de ARN corto; investigadores que lo utilizan para editar genomas pueden personalizar el ARN para que envíe Cas9 para escindir, como "tijeras", en su lugar elegido en el genoma."Cuando nos dimos cuenta de cómo funcionaba, nos dimos cuenta de que podíamos alterar el diseño de ARN y el programa Cas9 reconocer cualquier secuencia de ADN", dice ella. "Uno por lo tanto, puede dirigirse a Cas9 a cualquier región de un genoma simplemente proporcionando una guía de ARN corto que puede aparearse con la región de interés. Una vez orientado, diferentes versiones de Cas9 se pueden utilizar para activar o inhibir genes, así como hacer diana cortes dentro del genoma. Dependiendo del diseño experimental, la investigación puede utilizar estos últimos cortes para interrumpir los genes o reemplazarlos con versiones recién ingeniería ".Recientemente Douda y Charpentier y otros cuatro científicos recibieron el Premio Revelación en ciencias de la vida, que honra a los avances de transformación hacia la comprensión de los sistemas vivos y extender la vida humana. Los premios reconocen el trabajo pionero en la física, la genética, la cosmología, la neurología y las matemáticas, y llevan un premio de $ 3 millones para cada investigador. El comité Breakthrough citó específicamente Doudna y Charpentier por sus avances en la comprensión del mecanismo de CRISPR.Doudna ha sido el destinatario de varias becas de la Fundación Nacional de Ciencia (NSF) para apoyar su investigación en los últimos años por un total de más de $ 1.5 millones. En 2000, recibió el prestigioso $ 500.000 Alan T. Waterman Premio de la NSF, que reconoce un joven investigador sobresaliente en cualquier campo de la ciencia o la ingeniería con el apoyo de la NSF.También fue uno de los fundadores de la Iniciativa Genómica innovadora, establecida en 2014 en el Centro de Li Ka Shing de Ingeniería Genómica de la Universidad de Berkeley. Su objetivo es promover y apoyar la investigación y la tecnología de edición del genoma en ambas comunidades de investigación académicas y comerciales."Contamos con un equipo de científicos que trabajan con varios socios de colaboración", dice ella. "Queremos asegurarnos de que la tecnología se vuelve en tantas manos como sea posible, y explorar maneras de hacer que sea aún mejor. Estamos tratando de lograr un cambio fundamental en la investigación biológica y biomédica, permitiendo a los científicos a leer y escribir en los genomas con la misma facilidad . Es un nuevo esfuerzo audaz que abraza una nueva era en la ingeniería genómica ".- Marlene Cimons, Fundación Nacional para la CienciaInvestigadores
Jennifer Doudna
Instituciones relacionadas / Organizaciones
Universidad de California-Berkeley
Programas relacionados
Sistemas y Biología Sintética
Premios Relacionados
# 1244557 Mecanismos de la inmunidad adquirida en bacterias
Las subvenciones totales
$ 684.404
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Breakthrough Prize winner harnesses CRISPR to improve immune system

Jennifer Doudna is a professor at the University of California, Berkeley.
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February 25, 2015

For the last few years, scientists have been studying an ancient but only recently understood mechanism of bacterial immunity that has the potential to provide immeasurable benefits to plant and animal health.

The phenomenon known as CRISPR (for Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) is a natural immune system found in many bacteria with the ability to identify and destroy the genomes of invading viruses and plasmids.

Researchers are trying to harness this system for gene editing and regulation, a process that could transform "the genome of plants or animals in ways that will improve their health, or introduce genetic changes that will resist disease of climate change," says Jennifer Doudna, a Howard Hughes Medical Institute investigator and professor of biochemistry, biophysics and structural biology at the University of California, Berkeley. "The explosion of research using this technique has been amazing."

Doudna, collaborating with Emmanuelle Charpentier of Sweden's Helmholtz Center for Infection Research and Umeå University, identified how the system works and engineered it in new ways that broadened its scope. The two researchers, who described their work in a 2012 paper in the journal Science, developed a technique that enables the rewriting of genetic information and the correction of mutations that otherwise can cause disease, and also can knock out the cell's ability to make harmful proteins, she says.

"Many labs have shown in principle that this can be used to correct such mutations as those that occur in cystic fibrosis, or sickle cell disease," she says. "They are showing it in cell lines and lab animals. We're still some period of time away from using this in humans, but the pace in the field has been truly remarkable, and really exciting to see."

Many bacteria have this CRISPR-based immune system capable of identifying and destroying hostile invaders. Doudna and Charpentier showed that, in doing so, CRISPR produces the protein Cas9, a DNA-cutting enzyme guided by RNA, which relies on two short RNA guide sequences to find foreign DNA, then cleaves, or cuts, the target sequences, thereby muting the genes of the invaders.

Cas9 has evolved to provide protection against viruses that could infect the bacterium, and uses pieces of RNA derived from CRISPRS to direct its activity. The system is specific and efficient enough to stave off viral infections in bacteria.

Doudna and her colleagues programmed the process so that it can be directed by a single short RNA molecule; researchers who use it to edit genomes can customize the RNA so that it sends Cas9 to cleave, like "scissors," at their chosen location in the genome.

"When we figured out how it worked, we realized we could alter the design of RNA and program Cas9 to recognize any DNA sequence," she says. "One can therefore target Cas9 to any region of a genome simply by providing a short guide RNA that can pair with the region of interest. Once targeted, different versions of Cas9 can be used to activate or inhibit genes, as well as make target cuts within the genome. Depending on the experimental design, research can use these latter cuts to either disrupt genes or replace them with newly engineered versions."

Recently Douda and Charpentier and four other scientists received the Breakthrough Prize in life sciences, which honors transformative advances toward understanding living systems and extending human life. The prizes recognize pioneering work in physics, genetics, cosmology, neurology and mathematics, and carry a $3 million award for each researcher. The Breakthrough committee specifically cited Doudna and Charpentier for their advances in understanding the CRISPR mechanism.

Doudna has been the recipient of several National Science Foundation (NSF) grants to support her research in recent years totaling more than $1.5 million. In 2000, she received NSF's prestigious $500,000 Alan T. Waterman Award, which recognizes an outstanding young researcher in any field of science or engineering supported by NSF.

She also was a founder of the Innovative Genomics Initiative, established in 2014 at the Li Ka Shing Center for Genomic Engineering at UC Berkeley. Its goal is to promote and support genome editing research and technology in both academic and commercial research communities.

"We have a team of scientists working with various collaborative partners," she says. "We want to ensure that the technology gets into as many hands as possible, and explore ways to make it even better. We are trying to bring about fundamental change in biological and biomedical research by enabling scientists to read and write in genomes with equal ease. It's a bold new effort that embraces a new era in genomic engineering."